GTên năng lượng:venetoclax (ven ET oh klax)
Tên thương hiệu: Venclexta, Gói khởi đầu Venclexta

Venetoclax được sử dụng để điều trị bệnh bạch cầu lymphocytic mãn tính hoặc bệnh bạch cầu lymphocytic nhỏ ở người lớn. Venetoclax được sử dụng đơn lẻ hoặc kết hợp với các loại thuốc trị ung thư khác để điều trị các tình trạng này.

Venetoclax được sử dụng kết hợp với azacitidine, decitabine hoặc cytarabine để điều trị bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính. Sự kết hợp này được sử dụng cho người lớn từ 75 tuổi trở lên hoặc những người không thể sử dụng hóa trị liệu tiêu chuẩn do các tình trạng bệnh lý khác.

Venetoclax đôi khi được dùng sau khi các phương pháp điều trị khác không thành công.

Venetoclax cũng có thể được sử dụng cho các mục đích không được liệt kê trong hướng dẫn sử dụng thuốc này.

Sự miêu tả

Venetoclax (ABT-199; GDC-0199) là chất ức chế Bcl-2 có hiệu lực cao, chọn lọc và sinh khả dụng qua đường uống với Ki dưới 0,01 nM. Venetoclax gây ra bệnh tự thực.

Trong ống nghiệm

Venetoclax (ABT-199) có khả năng tiêu diệt tế bào FL5.12-BCL-2 (EC50=4 nM), Venetoclax (ABT-199) cho thấy hoạt động yếu hơn nhiều đối với tế bào FL5.12-BCL-XL (EC50=261 nM). ABT-199 cũng cho thấy tính chọn lọc trong các thử nghiệm lai hai tế bào của động vật có vú, trong đó nó phá vỡ phức hợp BCL-2-BIM (EC50=3 nM) nhưng kém hiệu quả hơn nhiều đối với BCL-XL-BCL-XS (EC50=2.2μM) hoặc phức hợp MCL-1-NOXA.

Sau một liều uống duy nhất 12,5 mg mỗi kg trọng lượng cơ thể trong xenograft có nguồn gốc từ tế bào RS4;11 (ALL), Venetoclax (ABT-199) gây ra sự ức chế tăng trưởng khối u tối đa (TGImax) là 47% (P<0,001) và tăng trưởng khối u độ trễ (TGD) là 26% (P<0,05)[1].

Điều trị các khối u xenograft đã được thiết lập (mô hình xenograft chuột của dòng tế bào T-ALL LOUCY) bằng Venetoclax (ABT-199) 100 mg/kg trong 4 ngày giúp giảm đáng kể gánh nặng bệnh bạch cầu.