Thuốc nhắm mục tiêu để điều trị bệnh xơ tủy: Ruxolitinib

Bệnh xơ hóa cơ (MF) được gọi là bệnh xơ tủy.Đây cũng là một căn bệnh rất hiếm gặp.Và nguyên nhân sinh bệnh của nó vẫn chưa được biết.Biểu hiện lâm sàng điển hình là thiếu máu hồng cầu non và thiếu máu bạch cầu hạt với số lượng hồng cầu giọt nước mắt nhiều.Chọc hút tủy thường thấy hút khô, lách thường to rõ rệt với các mức độ xơ xương khác nhau.
Bệnh xơ tủy nguyên phát (PMF) là một bệnh rối loạn tăng sinh tủy vô tính (MPD) của các tế bào gốc tạo máu.Điều trị bệnh xơ tủy nguyên phát chủ yếu là hỗ trợ, bao gồm truyền máu.Hydroxyurea có thể được đưa ra để điều trị tăng tiểu cầu.Những bệnh nhân có nguy cơ thấp, không có triệu chứng có thể được quan sát mà không cần điều trị.
Hai nghiên cứu ngẫu nhiên pha III (STUDY1 và 2) được thực hiện ở những bệnh nhân có MF (MF nguyên phát, MF sau tăng bạch cầu gen, hoặc MF sau tăng tiểu cầu nguyên phát).Trong cả hai nghiên cứu, bệnh nhân tham gia nghiên cứu đều có thể sờ thấy lách to ít nhất 5 cm dưới khung xương sườn và ở mức trung bình (2 yếu tố tiên lượng) hoặc nguy cơ cao (3 yếu tố tiên lượng trở lên) theo tiêu chí đồng thuận của Nhóm Công tác Quốc tế (IWG).
Liều ban đầu của ruxolitinib dựa trên số lượng tiểu cầu.15 mg x 2 lần / ngày đối với bệnh nhân có số lượng tiểu cầu từ 100 đến 200 x 10 ^ 9 / L và 20 mg x 2 lần / ngày đối với bệnh nhân có số lượng tiểu cầu lớn hơn 200 x 10 ^ 9 / L.
Liều cá nhân được đưa ra tùy theo khả năng dung nạp và hiệu quả đối với bệnh nhân có số lượng tiểu cầu từ 100 đến 125 x 10 ^ 9 / L, với liều tối đa là 20 mg x 2 lần / ngày;đối với bệnh nhân có số lượng tiểu cầu từ 75 đến 100 x 10 ^ 9 / L, 10 mg x 2 lần / ngày;và đối với bệnh nhân có số lượng tiểu cầu từ 50 đến nhỏ hơn hoặc bằng 75 x 10 ^ 9 / L, ngày uống 2 lần, mỗi lần 5mg.
Ruxolitiniblà một chất ức chế tyrosine kinase JAK1 và JAK2 được phê duyệt tại Liên minh Châu Âu vào tháng 8 năm 2012 để điều trị bệnh xơ tủy trung bình hoặc nguy cơ cao, bao gồm bệnh xơ tủy nguyên phát, bệnh xơ hóa tế bào gốc sau tăng bạch cầu và bệnh xơ tủy tăng tiểu cầu sau nguyên phát.Hiện tại, ruxolitinib Jakavi được chấp thuận tại hơn 50 quốc gia trên toàn thế giới, bao gồm Liên minh Châu Âu, Canada và một số quốc gia Châu Á, Latinh và Nam Mỹ.


Thời gian đăng: Jan-11-2022