Bệnh xơ tủy (MF) được gọi là bệnh xơ tủy. Đây cũng là một căn bệnh rất hiếm gặp. Và nguyên nhân sinh bệnh học của nó vẫn chưa được biết. Biểu hiện lâm sàng điển hình là hồng cầu non và thiếu máu bạch cầu hạt ở trẻ vị thành niên với số lượng hồng cầu hình giọt nước cao. Chọc hút tủy xương thường cho thấy khát vọng khô, và lá lách thường to rõ rệt với mức độ xơ cứng xương khác nhau.
Xơ tủy nguyên phát (PMF) là một rối loạn tăng sinh tủy vô tính (MPD) của tế bào gốc tạo máu. Điều trị bệnh xơ tủy nguyên phát chủ yếu là hỗ trợ, bao gồm truyền máu. Hydroxyurea có thể được dùng để điều trị tăng tiểu cầu. Bệnh nhân có nguy cơ thấp, không có triệu chứng có thể được theo dõi mà không cần điều trị.
Hai nghiên cứu ngẫu nhiên pha III (STUDY1 và 2) đã được thực hiện ở những bệnh nhân mắc bệnh MF (MF nguyên phát, MF tăng bạch cầu sau gen hoặc MF tăng tiểu cầu sau nguyên phát). Trong cả hai nghiên cứu, bệnh nhân tham gia có lách to có thể sờ thấy ít nhất 5 cm dưới lồng xương sườn và ở mức độ trung bình (2 yếu tố tiên lượng) hoặc nguy cơ cao (3 yếu tố tiên lượng trở lên) theo tiêu chí đồng thuận của Nhóm công tác quốc tế (IWG).
Liều ruxolitinib ban đầu dựa trên số lượng tiểu cầu. 15 mg hai lần mỗi ngày đối với bệnh nhân có số lượng tiểu cầu từ 100 đến 200 x 10^9/L và 20 mg hai lần mỗi ngày đối với bệnh nhân có số lượng tiểu cầu lớn hơn 200 x 10^9/L.
Liều cá nhân được đưa ra tùy theo khả năng dung nạp và hiệu quả đối với những bệnh nhân có số lượng tiểu cầu từ 100 đến 125 x 10^9/L, với liều tối đa là 20 mg, hai lần mỗi ngày; đối với bệnh nhân có số lượng tiểu cầu từ 75 đến 100 x 10^9/L, 10 mg hai lần mỗi ngày; và đối với bệnh nhân có số lượng tiểu cầu từ 50 đến nhỏ hơn hoặc bằng 75 x 10^9/L, 2 lần mỗi ngày, mỗi lần 5mg.
Ruxolitiniblà thuốc ức chế tyrosine kinase JAK1 và JAK2 đường uống được phê duyệt tại Liên minh Châu Âu vào tháng 8 năm 2012 để điều trị bệnh xơ tủy có nguy cơ trung bình hoặc cao, bao gồm bệnh xơ tủy nguyên phát, bệnh xơ tủy sau gen tăng bạch cầu và bệnh xơ tủy sau tăng tiểu cầu nguyên phát. Hiện tại, ruxolitinib Jakavi được phê duyệt ở hơn 50 quốc gia trên toàn thế giới, bao gồm Liên minh Châu Âu, Canada và một số quốc gia Châu Á, Latinh và Nam Mỹ.