Chiến lược điều trị bệnh xơ tủy nguyên phát (PMF) dựa trên phân tầng nguy cơ. Do sự đa dạng của các biểu hiện lâm sàng và các vấn đề cần giải quyết ở bệnh nhân PMF, chiến lược điều trị cần phải tính đến bệnh và nhu cầu lâm sàng của bệnh nhân. Điều trị ban đầu bằng ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) ở bệnh nhân có lá lách lớn cho thấy lá lách giảm đáng kể và không phụ thuộc vào tình trạng đột biến của trình điều khiển. Mức độ giảm lá lách càng lớn cho thấy tiên lượng tốt hơn. Ở những bệnh nhân có nguy cơ thấp không có bệnh lý đáng kể về mặt lâm sàng, họ có thể được theo dõi hoặc đưa vào thử nghiệm lâm sàng, với các đánh giá lặp lại sau mỗi 3-6 tháng.RuxolitinibĐiều trị bằng thuốc (Jakavi/Jakafi) có thể được bắt đầu ở những bệnh nhân có nguy cơ thấp hoặc trung bình-1 có biểu hiện lách to và/hoặc bệnh lâm sàng, theo hướng dẫn điều trị của NCCN.
Đối với những bệnh nhân có nguy cơ trung bình-2 hoặc có nguy cơ cao, HSCT dị sinh được ưu tiên hơn. Nếu không có phương pháp cấy ghép, ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) được khuyến nghị là lựa chọn điều trị đầu tay hoặc tham gia thử nghiệm lâm sàng. Ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) là loại thuốc duy nhất hiện được phê duyệt trên toàn thế giới nhắm vào con đường JAK/STAT hoạt động quá mức, cơ chế bệnh sinh của MF. Hai nghiên cứu được công bố trên Tạp chí New England và Tạp chí Bệnh bạch cầu & Ung thư bạch huyết cho thấy ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) có thể làm giảm đáng kể bệnh và cải thiện chất lượng cuộc sống ở bệnh nhân mắc PMF. Ở những bệnh nhân MF có nguy cơ trung bình-2 và nguy cơ cao, ruxolitinib (Jakavi/Jakafi) có thể thu nhỏ lá lách, cải thiện bệnh, cải thiện khả năng sống sót và cải thiện bệnh lý tủy xương, đáp ứng các mục tiêu chính của quản lý bệnh.
PMF có xác suất mắc bệnh hàng năm là 0,5-1,5/100.000 và có tiên lượng xấu nhất trong tất cả các MPN. PMF được đặc trưng bởi bệnh xơ tủy và tạo máu ngoài khung. Trong PMF, nguyên bào sợi tủy xương không có nguồn gốc từ các dòng vô tính bất thường. Khoảng một phần ba số bệnh nhân mắc PMF không có triệu chứng tại thời điểm chẩn đoán. Khiếu nại bao gồm mệt mỏi đáng kể, thiếu máu, khó chịu ở bụng, tiêu chảy do cảm giác no sớm hoặc lách to, chảy máu, sụt cân và phù ngoại biên.Ruxolitinib(Jakavi/Jakafi) đã được phê duyệt vào tháng 8 năm 2012 để điều trị bệnh xơ tủy có nguy cơ trung bình hoặc cao, bao gồm cả bệnh xơ tủy nguyên phát. Thuốc hiện có mặt ở hơn 50 quốc gia trên toàn thế giới.