Chiến lược điều trị bệnh xơ tủy nguyên phát (PMF) dựa trên phân tầng nguy cơ.Do các biểu hiện lâm sàng đa dạng và các vấn đề cần giải quyết ở bệnh nhân PMF, các chiến lược điều trị cần phải tính đến bệnh và nhu cầu lâm sàng của bệnh nhân.Điều trị ban đầu bằng ruxolitinib (Jakavi / Jakafi) ở bệnh nhân có lá lách lớn cho thấy lá lách giảm đáng kể và không phụ thuộc vào tình trạng đột biến điều khiển.Mức độ giảm lách lớn hơn gợi ý một tiên lượng tốt hơn.Ở những bệnh nhân nguy cơ thấp không có bệnh lý đáng kể về mặt lâm sàng, họ có thể được quan sát hoặc tham gia vào các thử nghiệm lâm sàng, với các đánh giá lặp lại sau mỗi 3-6 tháng.RuxolitinibĐiều trị bằng thuốc (Jakavi / Jakafi) có thể được bắt đầu ở những bệnh nhân có nguy cơ thấp hoặc trung bình-1 có biểu hiện lách to và / hoặc bệnh lâm sàng, theo hướng dẫn điều trị của NCCN.
Đối với bệnh nhân có nguy cơ trung bình-2 hoặc nguy cơ cao, HSCT dị nguyên được ưu tiên hơn.Nếu không có phương pháp cấy ghép, ruxolitinib (Jakavi / Jakafi) được khuyến nghị như một lựa chọn điều trị đầu tay hoặc tham gia thử nghiệm lâm sàng.Ruxolitinib (Jakavi / Jakafi) là loại thuốc duy nhất hiện đã được phê duyệt trên toàn thế giới nhắm vào con đường JAK / STAT hoạt động quá mức, cơ chế bệnh sinh của MF.Hai nghiên cứu được công bố trên Tạp chí New England và Tạp chí Bệnh bạch cầu & Lymphoma cho thấy ruxolitinib (Jakavi / Jakafi) có thể làm giảm đáng kể bệnh và cải thiện chất lượng cuộc sống ở bệnh nhân PMF.Ở những bệnh nhân MF nguy cơ trung bình-2 và nguy cơ cao, ruxolitinib (Jakavi / Jakafi) có thể thu nhỏ lá lách, cải thiện bệnh tật, cải thiện khả năng sống sót và cải thiện bệnh lý tủy xương, đáp ứng các mục tiêu chính của quản lý bệnh tật.
PMF có xác suất mắc hàng năm là 0,5-1,5 / 100.000 và có tiên lượng xấu nhất trong tất cả các bệnh MPN.PMF được đặc trưng bởi quá trình xơ hóa tủy và tạo máu ngoài tủy.Trong PMF, các nguyên bào sợi của tủy xương không có nguồn gốc từ các dòng nhân bản bất thường.Khoảng một phần ba bệnh nhân PMF không có triệu chứng tại thời điểm chẩn đoán.Khiếu nại bao gồm mệt mỏi đáng kể, thiếu máu, khó chịu ở bụng, tiêu chảy do no sớm hoặc lách to, chảy máu, giảm cân và phù ngoại vi.Ruxolitinib(Jakavi / Jakafi) đã được phê duyệt vào tháng 8 năm 2012 để điều trị bệnh xơ tủy trung bình hoặc nguy cơ cao, bao gồm cả bệnh xơ tủy nguyên phát.Thuốc hiện đã có mặt tại hơn 50 quốc gia trên toàn thế giới.