Ruxolitinib, còn được gọi là ruxolitinib ở Trung Quốc, là một trong những "loại thuốc mới" được liệt kê rộng rãi trong hướng dẫn lâm sàng để điều trị các bệnh về huyết học trong những năm gần đây và cho thấy hiệu quả đầy hứa hẹn trong các bệnh tăng sinh tủy.
Thuốc nhắm mục tiêu Jakavi ruxolitinib có thể ức chế hiệu quả việc kích hoạt toàn bộ kênh JAK-STAT và làm giảm tín hiệu tăng cường bất thường của kênh, do đó đạt được hiệu quả. Nó cũng có thể được sử dụng để điều trị nhiều loại bệnh và các bất thường ở vị trí JAK1.
Ruxolitiniblà một chất ức chế kinase được chỉ định để điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh xơ tủy có nguy cơ trung bình hoặc cao, bao gồm bệnh xơ tủy nguyên phát, bệnh xơ tủy sau tăng bạch cầu gen và bệnh xơ tủy sau tăng tiểu cầu nguyên phát.
Một nghiên cứu lâm sàng tương tự (n=219) đã chọn ngẫu nhiên các bệnh nhân mắc bệnh MF nguyên phát có nguy cơ trung bình-2 hoặc nguy cơ cao, bệnh nhân mắc bệnh MF sau khi tăng nguyên hồng cầu thực sự hoặc bệnh nhân mắc bệnh MF sau khi tăng tiểu cầu nguyên phát thành hai nhóm, một nhóm dùng ruxolitinib đường uống 15 đến 20 mg/ngày (n=146) và người còn lại nhận thuốc đối chứng dương tính (n=73). Tiêu chí chính và phụ quan trọng của nghiên cứu là tỷ lệ phần trăm bệnh nhân bị giảm thể tích lách ≥35% (được đánh giá bằng chụp cộng hưởng từ hoặc chụp cắt lớp vi tính) ở tuần 48 và 24, tương ứng. Kết quả cho thấy tỷ lệ bệnh nhân bị giảm thể tích lách trên 35% so với ban đầu ở tuần 24 là 31,9% ở nhóm điều trị so với 0% ở nhóm đối chứng (P<0,0001); và tỷ lệ bệnh nhân bị giảm thể tích lá lách hơn 35% so với thời điểm ban đầu ở tuần 48 là 28,5% ở nhóm điều trị so với 0% ở nhóm đối chứng (P<0,0001). Ngoài ra, ruxolitinib còn làm giảm các triệu chứng tổng thể và cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống ở bệnh nhân. Dựa trên kết quả của hai thử nghiệm lâm sàng này,ruxolitinibtrở thành loại thuốc đầu tiên được FDA Hoa Kỳ phê duyệt để điều trị bệnh nhân mắc bệnh MF.