Ruxolitinib, còn được gọi là ruxolitinib ở Trung Quốc, là một trong những "tân dược" đã được liệt kê rộng rãi trong các hướng dẫn lâm sàng để điều trị các bệnh huyết học trong những năm gần đây và đã cho thấy hiệu quả đầy hứa hẹn trong các bệnh tăng sinh tủy.
Thuốc nhắm mục tiêu Jakavi ruxolitinib có thể ức chế hiệu quả sự hoạt hóa của toàn bộ kênh JAK-STAT và giảm tín hiệu tăng cường bất thường của kênh, do đó đạt được hiệu quả.Nó cũng có thể được sử dụng để điều trị nhiều loại bệnh và các bất thường của cơ địa JAK1.
Ruxolitiniblà một chất ức chế kinase được chỉ định để điều trị bệnh nhân mắc bệnh xơ hóa tủy trung bình hoặc nguy cơ cao, bao gồm bệnh xơ tủy nguyên phát, bệnh xơ tủy sau tăng bạch cầu gen và bệnh xơ tủy tăng tiểu cầu sau nguyên phát.
Một nghiên cứu lâm sàng tương tự (n = 219) bệnh nhân ngẫu nhiên có MF nguyên phát nguy cơ trung bình-2 hoặc nguy cơ cao, bệnh nhân có MF sau tăng nguyên hồng cầu thực sự, hoặc bệnh nhân có MF sau tăng tiểu cầu nguyên phát thành hai nhóm, một nhóm dùng ruxolitinib đường uống 15 đến 20 mg. (n = 146) và người kia nhận thuốc đối chứng dương tính (n = 73).Tiêu chí chính và phụ quan trọng của nghiên cứu là tỷ lệ bệnh nhân giảm ≥35% thể tích lá lách (được đánh giá bằng chụp cộng hưởng từ hoặc chụp cắt lớp vi tính) ở tuần 48 và 24, tương ứng.Kết quả cho thấy tỷ lệ bệnh nhân giảm hơn 35% thể tích lá lách so với ban đầu ở tuần thứ 24 là 31,9% ở nhóm điều trị so với 0% ở nhóm chứng (P <0,0001);và tỷ lệ bệnh nhân giảm hơn 35% thể tích lá lách so với ban đầu ở tuần 48 là 28,5% ở nhóm điều trị so với 0% ở nhóm chứng (P <0,0001).Ngoài ra, ruxolitinib còn làm giảm các triệu chứng tổng thể và cải thiện đáng kể chất lượng cuộc sống ở bệnh nhân.Dựa trên kết quả của hai thử nghiệm lâm sàng này,ruxolitinibtrở thành loại thuốc đầu tiên được FDA Hoa Kỳ chấp thuận để điều trị cho bệnh nhân mắc chứng MF.